أعلنت وزارة الصحة في أبوظبي، الهيئة التنظيمية لقطاع الرعاية الصحية في إمارة أبوظبي، عن تقديم أول علاج جيني مبتكر لمرض الحثل العضلي الدوشيني النادر في أبوظبي. تعد مدينة الشيخ خليفة الطبية جزءًا من مجموعة PureHealth، مما يعزز مكانة أبوظبي كوجهة عالمية رائدة للرعاية الصحية وعلوم الحياة.
نجح فريق طبي متخصص بقيادة استشاري أمراض أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية، بالتعاون مع فريق متعدد التخصصات في مركز البحوث والابتكار التابع لوزارة الصحة في أبوظبي، في علاج مريض إماراتي يعاني من المرض لأول مرة بسبب الحثل العضلي الدوشيني، 19 مارس 2024.
يُعرف الحثل العضلي الدوشيني بأنه مرض عصبي عضلي يسبب تدهورًا تدريجيًا في وظيفة العضلات. وقام فريق البحث بإدارة العلاج بمركب ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك، والذي يأتي على شكل حقنة لمرة واحدة. أثبت هذا العلاج فعاليته في علاج المرض الذي يسبب الحثل العضلي الدوشيني لأنه يغير مسار المرض عن طريق توصيل جين الدستروفين الوظيفي إلى خلايا المريض. يوجه هذا العلاج الخلايا لإنتاج مضاد الديستروفين، وهو أمر بالغ الأهمية لوظيفة العضلات، وزيادة قوة العضلات وتحسين نوعية حياة المريض.
هذا العلاج مخصص للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربع وخمس سنوات والذين لديهم طفرة جينية مؤكدة في الحثل العضلي الدوشيني ولا يمكن استخدامه في الأطفال الذين لديهم حذف إكسون 8 أو إكسون 9 أو كليهما من جينات الحثل العضلي الدوشيني.
دور حيوي
وقالت الدكتورة نورة خميس الغيثي، وكيل وزارة الصحة أبوظبي: “يؤكد هذا الإنجاز على الدور المهم الذي تلعبه أبوظبي في تبني ابتكارات الرعاية الصحية التي تساهم في تقديم خدمات رعاية صحية متكاملة ومتميزة لجميع أفراد المجتمع. . أبوظبي مستمرة جهودها لتوفير إمكانات الوقاية والتشخيص والعلاج المتقدمة لأفراد المجتمع في الإمارة وخارجها، مما يعزز مكانتها كوجهة رائدة للرعاية الصحية والسياحة العلاجية.
وقال محمد الشعراوي، المدير العام لشركة روش الإمارات: “نحن في روش، فخورون بدورنا كشركة عالمية متخصصة في التكنولوجيا الحيوية، تركز على الابتكار وتلتزم بشدة بوضع المرضى في قلب نهجنا في الشرق الأوسط. يمثل حضورنا مهمتنا المتمثلة في العمل على تقديم حلول مبتكرة لاحتياجات الناس وهو شهادة على التزامنا بتحسين الصحة في المنطقة.
وأضاف الشعراوي: “يسعدنا أن نتعاون مع وزارة الصحة في أبوظبي لمساعدة جميع أفراد المجتمع في الوصول إلى حلول رعاية صحية عالية الجودة، وتجاوز حدود صناعة الأدوية التقليدية واستكشاف فرص البحث والتعليم والتوعية المجتمعية. ونحن نتطلع إلى مواصلة هذا التعاون البناء لتعزيز التأثير الإيجابي من خلال الاستفادة من خبراتنا ومواردنا المشتركة.
تحسين نتائج العلاج
وقالت الدكتورة أسماء المناعي، المدير التنفيذي لمركز البحوث والابتكار بوزارة الصحة في أبوظبي: «إن توفر علاج ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك يحسن نتائج المرضى ويسهل البحث وتطوير فهم أوضح للتدخلات العلاجية وفوائدها». التطوير لإثراء المعرفة الطبية على المستوى الإقليمي والدولي.
وأضاف المناعي: “إن تقدير نسبة حدوث وانتشار الحثل العضلي الدوشيني أمر صعب بسبب عوامل متعددة، بما في ذلك عدم انتظام الاختبارات الجينية، ولكن هذا ممكن بسبب مشروع جينوم الإمارات والمعلومات التي يقدمها لإنشاء سجل وراثي وطني. الفرصة: “يوفر علاج Moxiparvovec delandestrogen فرصة فريدة للحصول على أدلة واقعية من خلال العلاج الجيني وإنشاء سجل مصمم خصيصًا لمرض الحثل العضلي الدوشيني. ”
“جزء جديد”
وقال الدكتور عمر إسماعيل، استشاري ورئيس قسم طب أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية: «يسعدنا أن قسم أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية يستخدم العلاج الجيني (ديلندستروجين موكسيبارفوفيك) لأول مرة في أبوظبي، في علاج دوشين تم كتابة فصل جديد في تاريخ ضمور العضلات، ونحن في مدينة الشيخ خليفة الطبية ملتزمون بتزويد المرضى بأحدث خيارات العلاج والأساليب العلمية لإدارة المرض يتماشى الالتزام بتوفير العلاجات والتقنيات الأكثر تقدمًا في العالم مع مهمة PureHealth في تطوير علم إطالة الحياة.
يحدث الحثل العضلي الدوشيني بسبب خلل في بروتين العضلات ديستروفين الذي يحافظ على سلامة الخلايا العضلية. وعندما يحدث الخلل، تتحلل ألياف العضلات، مما يجعلها ضعيفة وتتفاقم تدريجياً.
يمكن أن يؤدي هذا الضعف إلى عواقب مميتة، بما في ذلك السكتة القلبية أو التنفسية. تشير الأبحاث إلى أن هذا الحثل العضلي يصيب الرجال في معظم الحالات وهو نادر جدًا عند النساء، حيث تشير التقديرات إلى أن واحدًا من كل 3500 إلى 5000 ولد في العالم يعاني منه. ويبلغ متوسط عمر المصابين بالمرض 30 عاما، وعندها يفقدون القدرة على المشي أو يفقدون وظيفة أطرافهم العلوية والرئتين والقلب.
